Dopo due anni, la Camera approva il testo unico sulle Malattie rare
sanitadomani.com – ROMA: Dopo due anni di stop, la Camera ha approvato il Testo unico sulle malattie rare. Il provvedimento mira a garantire l’assistenza e la cura per le persone con malattie rare, sostenendo al contempo la ricerca sui farmaci orfani.
L’esame della proposta di legge risale a oltre 24 mesi fa, il 7 marzo 2019, per poi subire diversi rallentamenti. L’Intergruppo parlamentare Malattie rare, guidato dalla relatrice e prima firmatari Fabiola Bologna, è riuscito a sbloccare la situazione; il 26 maggio è giunta l’approvazione all’unanimità dai deputati.
I farmaci orfani per le malattie rare
La prima parte del testo è incentrata sull’erogazione di medicinali e terapie. L’obiettivo è quello di garantire uniformità su tutto il territorio nazionale all’accesso a tale terapie. In particolare, l’attenzione è posta sui cosiddetti farmaci orfani, quelli utilizzati proprio per le patologie poco conosciute. Secondo la definizione europea, una malattia è definita rara quando colpisce massimo 5 individui ogni 10 mila abitanti.
I farmaci orfani sono pensati per una patologia potenzialmente letale o debilitante in modo cronico; sono indicati per una condizione clinica tecnicamente definita rara; devono colmare un vuoto, ovvero non devono essere disponibili altri trattamenti validi o, in alternativa se sono già disponibili dei trattamenti, il nuovo farmaco deve apportare un significativo beneficio.
Spesso non solo l’accesso a tali medicinali, ma anche la conoscenza della loro esistenza è difficoltosa o disomogenea. Per arrivare a una migliore e più equa organizzazione dei servizi sanitari, la legge si prefigge anche altri obiettivi: l’aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell’elenco delle malattie rare; il coordinamento e il potenziamento della rete nazionale; il sostegno alla ricerca per le malattie rare, compresi i tumori rari.
L’assistenza e i percorsi personalizzati
Nella seconda parte, il testo di legge è dedicato alle prestazioni per i pazienti. Queste devono basarsi su piani diagnostici assistenziali personalizzati, che tengano conto della transizione dall’età pediatrica all’età adulta. Il piano, condiviso da paziente e familiari, è a carico del Servizio sanitario nazionale per quanto riguarda i trattamenti sanitari essenziali di assistenza o qualificati salvavita.
Inoltre, il documento prevede l‘istituzione del Fondo di solidarietà per le persone con malattie rare; il fine è il finanziamento di misure a sostegno del lavoro, di cura e assistenza per persone con invalidità pari al 100 per cento, con particolare gravità.
Tra gli altri punti, la creazione di un Piano nazionale, da approvare ogni 3 anni per definirei obiettivi e interventi mirati.
