Farmaci orfani, speranza per 433mila persone
Sanitadomani.com – ROMA: Per 433mila italiani, la qualità di vita si lega strettamente ai farmaci orfani. Il dato tiene conto di tutti gli individui che hanno ameno un’esenzione per patologia ara. I farmaci chiamati “orfani” sono quelli per malattie così rare da non consentire ricavi che permettano di recuperare i costi sostenuti per il loro sviluppo.
Eppure, per lo 0,7% della popolazione queste terapie costituiscono una vera e propria speranza. La spesa complessiva ne 2019 per questi farmaci inserite nella lista Aifa è stata di 1,6 miliardi di euro; una cifra relativamente ‘limitata’, mentre le opportunità terapeutiche per i malati rari continuano a crescere. Secondo l”Horizon Scanning’ Aifa arriveranno a breve altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.
I DATI DEI FARMACI ORFANI
I numeri della situazione compongono il Report annuale Ossfor, Osservatorio farmaci orfani; a illustrarlo i ricercatori di Crea Sanità, Centro per la ricerca economica applicata in sanità) e di Osservatorio malattie rare Omar. Un’analisi approfondita, che copre quasi il 50% della popolazione italiana.
“Questo – spiega Barbara Polistena di Crea Sanità, università degli Studi di Roma Tor Vergata – grazie alla sempre più ampia collaborazione delle Regioni. Ai dati ricevuti in passato da Toscana, Puglia, Campania e Lombardia si aggiungono, infatti, quest’anno anche quelli del Lazio, con un’equa distribuzione tra Nord e Sud”
I farmaci orfani che hanno avuto il parere positivo di Ema nel 2020 sono più del doppio rispetto al 2019. Dalle nostre analisi – illustra Michele Marangi dell’Agenzia italiana del farmaco Aifa – prevediamo che nel 2021 questo numero sia addirittura più del triplo; si confermano come aree prevalenti l’ematologia, l’oncologia e l’immunologia. Quello che cambia è la tendenza a molecole sempre più complesse, quindi prodotti meno chimici, più biologici e in particolare terapie avanzate. Queste ultime da sole costituiscono ad esempio il 19% di tutti i farmaci orfani che hanno avuto parere positivo Ema nel 2020 o si prevede l’avranno nell’arco dell’anno prossimo”.
Secondo l’Agenzia del farmaco, dei 345 nuovi medicinali che si affacceranno sul mercato entro la fine dell’anno, 67 (circa il 20%) hanno designazione orfana: “seppure per tutti gli orfani analizzati siano emerse caratteristiche particolarmente interessanti – rilevano gli esperti – solo il 26% di questi sono risultati al momento potenzialmente rilevanti secondo Aifa”.
Per quanto riguarda invece la ricerca clinica, a livello mondiale risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, distribuite su 11 aree terapeutiche e 19 patologie, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti: “solo il 23% di questo totale”, però, riguarda studi clinici attivi anche in Italia. “Un dato non negativo, ma sicuramente migliorabile”, evidenziano i ricercatori.
