Il Farmaco contro i tumori nei bimbi con Neurofibromatosi 1
Sanitadomani.com – TRIESTE. Risultati incoraggianti nella lotta alla Neurofibromatosi 1, malattia rara che causa la crescita smisurata di tumori benigni.
La notizia arriva dal Centro Malattie Rare dell’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo” di Trieste. Uno studio – il terzo al mondo – ha dimostrato l’efficacia del farmaco Selumetinib nel curare tumori benigni ma molto invasivi nel bambini. Il farmaco in questione è comunemente usato in oncologia per gli adulti contro tumori maligni.
La terapia è stata usata dopo i risultati di precedenti studi internazionali: una ricerca statunitense di tre anni fa, e uno portoghese di aprile. Al lavoro italiano hanno partecipato una decina di professionisti del Burlo e dell’Università di Trieste e un radiologo del Gaslini di Genova. La sperimentazione è coincisa con l’approvazione dell’utilizzo pediatrico del farmaco da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
“La Neurofibromatosi 1 – spiega la dottoressa Irene Bruno, responsabile Malattie Rare dell’Istituto e a capo della ricerca – presenta tra le varie complicanze la crescita di tumori benigni. Tra questi i neurofibromi plessiformi, che sono caratterizzati da crescita smisurata e infiltrazione di tutti i tessuti, fino alla trachea e al midollo spinale. Questi tumori, spesso inoperabili per la loro invasività, li rende pericolosi anche per la vita”.
“Essendo stati il primo centro pediatrico in Italia ad avviare la terapia – continua la dottoressa Bruno – i bambini più gravi sono arrivati da tutta Italia e dall’estero. I risultati sono stati molto incoraggianti, tanto da essere stati alla base di una pubblicazione scientifica internazionale. La pubblicazione descrive nove bambini trattati per un totale di 17 neurofibromi plessiformi osservati. Abbiamo osservato una riduzione delle masse nel 94% dei pazienti. Gli effetti collaterali, monitorati regolarmente ogni tre mesi, sono stati minimi».
«Stiamo parlando di una malattia rara, ma di una nicchia di pazienti in cui l’impatto della terapia sulla qualità di vita può essere davvero di grande rilevanza per il bambino e la famiglia. Per questo – sottolinea il professor Egidio Barbi, Direttore del Dipartimento di Pediatria del Burlo – ci è sembrato importante aver contribuito a definire meglio il profilo di sicurezza di questo farmaco”.
