Recidiva per leucemia linoblastica: nuova terapia
Sanitadomani.com – BERGAMO: Una terapia per i pazienti con recidiva per leucemia linoblastica che ha dato risultati incoraggianti: l’86% ha risposto al trattamento con una scomparsa completa del tumore.
I dati arrivano da uno studio italiano; i coordinatori sono Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, e Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di ematologia e oncologia dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
I risultati sono pubblicati dalla prestigiosa rivista scientifica The Journal of Clinical Investigation, dove Alessandro Rambaldi è senior author insieme ad Andrea Biondi.
COS’E’ LA LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA
La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue relativamente raro, la cui incidenza è massima in età pediatrica. In particolare, il picco c’è nella fascia 2-5 anni, può colpire anche gli adolescenti e gli adulti. In Italia rappresenta circa il 10% di tutte le leucemie e colpisce ogni anno circa 600 persone, di cui 450 sotto i 14 anni.
Circa il 45% degli adulti e il 20% dei bambini non risolve con la chemioterapia e va incontro a una recidiva. In questi pazienti, con le terapie convenzionali solo il 10-30% è ancora vivo a 5 anni dalla diagnosi.
LA TRAPIA CONTRO LA RECIDIVA PER LEUCEMIA
Le cellule CARCIK sono particolari cellule CAR-T. Queste rappresentano una forma di immunoterapia cellulare nella quale si utilizzano cellule T, cellule del sistema immunitario deputate alla difesa dell’organismo. Sono modificate in laboratorio mediante tecniche di ingegneria genetica in modo da potenziare le loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali.
Per questo nuova trattamento, le cellule CARCIK hanno costituito la terapia per un gruppo di pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta che presentavano recidiva dopo il trapianto di cellule staminali.
I DATI DELLO STUDIO
Medici hanno trattato in totale tredici pazienti, quattro pediatrici e nove adulti. I partecipanti avevano già affrontato senza successo diverse linee di terapia e ad almeno un trapianto allogenico di cellule staminali. Si trattava, quindi, di soggetti molto compromessi e in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni terapeutiche disponibili.
I ricercatori hanno testato quattro diversi dosaggi di cellule CARCIK dirette contro l’antigene CD19. Dopo 4 settimane, sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte hanno raggiunto una remissione completa
Il trattamento non si è associato a tossicità gravi in nessuno dei soggetti. Tre dei pazienti con il dosaggio più alto hanno sviluppato una sindrome da rilascio di citochine (CRS), un effetto avverso caratteristico della terapia con le cellule CAR-T. In tutti i casi, tuttavia, si è manifestata in forma lieve.
Nessun paziente, invece, ha sviluppato la Graft-Versus-Host Disease, una complicanza frequente del trapianto allogenico e, in generale, delle terapie con prodotti cellulari allogenici.
Lo studio, sostenuto da finanziamenti pubblici e da enti non profit , vede come primi autori Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa, ricercatore della Fondazione Tettamanti e responsabile del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica Stefano Verri.
